我国已累计登记约78万例罕见病病例或发起罕见病药物研发行动：格隆汇10月22日｜2023年中国罕见病大会21日开幕。国家卫健委医政司司长焦雅辉介绍，我国罕见病目录病种今年增至207种。截至2023年9月，我国已累计登记约78万例罕见病病例。国家药品监督管理局药品审评中心杨志敏副主任在主旨报告“以患者为中心的罕见病药物研发”中提及，药品审评中心深刻理解罕见病药品研发的痛点，从2015年开始针对罕见病药品审评审批出台了多项政策，优化流程；深入了解罕见病患者的需求，并正在考虑出台CARE计划，即以患者为中心的罕见病药物研发行动，鼓励患者全程参与药物研发各个阶段，让更多罕见病药物快速上市。